[헬릭스미스] 기업 분석

| 신약 후보 물질 VM202

▲ (개요) 근육에 주사하는 유전자 치료제, HGF(간세포 성장인자) 단백질을 고효율로 발현하도록 설계

▲ (작용기전) ① 미세혈관 생성 유도, ② 신경세포의 성장 및 재생 촉진

▲ (구조) 두 종류의 HGF 단백질(HGF723, HGF728)을 고효율로 동시에 생산하도록 설계된 plasmid DNA

▲ (특징) DNA vector(유전자 운반체) 설계 노하우가 축적된 후보물질로써 유전자의 발현효율을 높이는 promoter(유전자 발현을 촉진시키는 서열)를 도입해 저조한 세포벽 투과율 문제 해결에 접근

. 기존 유전자 치료제들은 희귀 질환 치료제 개발을 하는데 비해, 바이로메드는 시장규모가 큰 질병에 접근하여 치료제를 개발

| 파이프라인 

1. VM202-DPN (통증성 당뇨병성 신경병증 치료제)

▲ (임상 진행) 미국 임상 3b상 

. '18.7월 말 총 477명 대상 미국 임상 3상을 진행 중 (마지막 환자 투여 완료)

. 2H19 결과 발표될 예정

▲ (신약 성공 확률) 57%

. (57%) 신경계질환 관련 진통제임을 감안, Neurology 성공확률 적용 (미래에셋, '17/07)

▲ (시장 규모) 미국 PDPN 환자 150~170만명 예상 (View Point Health, '18/01)

. 미국 당뇨병 환자수는 약 2,500~3,000만명

. 통증성 당뇨병성 신경병증(Painful Diabetic Peripheral Neuropathy, PDPN)은 당뇨병 환자 중 5~20% 수준

. PDPN 환자 30~40% 정도만이 일시적 통증완화를 위해 진통제·항우울제·마약성 진통제 투여

. VM202는 기존 약물 치료를 원하지 않거나(60%~70%) 효과가 없는 환자들을 주 대상

▲ (예상 점유율) 10% ~ 45%

. (10%) 첫 해 1.5% (22,500명), 출시 3년 뒤 peak 점유율 10%(17만명) (View Point Health, '18/01)

. (20%) 일일 진통제 외에 치료 대안이 없음을 감안, '22년 기준 20% (미래, '17/07)

. (40%) (메리츠, '18/01)

. (45%) '26년 기준 (Globaldata)

▲ (경쟁 현황) 진통제 제품 대비 우월 

. 기존 치료제 대비 효과, 부작용 및 투여편의성 우위

▲ (약가) 32mg 20,000$ ~ 75,000$

. 20,000$(미래에셋, '17/07), 30,000$ (NH, '18.01), 50,000$ (View Point Health), 75,000$(Globaldata)

. DMD(disease modifying drug) 입증 시 높은 약가 책정 가능 (메리츠, '18/01)

▲ (Valuation) 1.96조원 ~ 15조원

. 1.96조원 (미래에셋, '17.07), 2.6조 (NH, '18/01), 5.5조~11.3조 (메리츠, '18/01), 15~16조 (Viewpoint)

2. VM202-PAD (당뇨병성/허혈성 만성 족부궤양 치료제)

▲ (임상 진행) 미국 임상 3상

▲ (신약 성공 확률) 55%

. (55%) 허혈성 질환임을 참고해 Cardiovascular 성공확률 적용 (미래에셋, '17/07)

▲ (시장 규모) 

▲ (예상 점유율) 3% ~ 10%

. (3%) gel type의 성장인자 제품인 Regranex의 약가 2,900달러이고 환자들이 비용 부담 느끼는 수준, 근원적인 치료가 가능하다고 하더라도 공격적인 침투율 가정은 무리 (NH, '18/01)

. (10%) 표준 치료(외과적 절제, 드레싱) 존재함에 따라 보수적으로 가정 (미래에셋, '17/07)

▲ (약가) 16mg, 10,000$ ~ 40,000$ / Year

. 16mg, 10,000$(16mg 당 10,000달러, 미래에셋, '17/07), 40,000$/년 (NH, '18/01)16mg, 10,000$(16mg 당 10,000달러, 미래에셋, '17/07), 40,000$/년 (NH, '18/01)

▲ (Valuation) 0.5조원 ~ 1.2조원

. 0.5조원 (미래에셋, '17.07), 1.2조(NH, '18/01)

3. VM202-ALS (근위축성 측삭경화증(루게릭병) 치료제)

▲ (임상 진행) 미국 임상 2상

▲ (신약 성공 확률) 50%

.  희귀질환 2상 성공확률 50% (미래에셋, '17/07)

▲ (시장 규모) 미국 ALS 환자 22,600명 추정

▲ (예상 점유율) 37% ~ 40%

. (40%) 개발중인 줄기세포 치료제와의 경합 예상 40% 반영 (미래에셋, '17/07)

. (37%) 다수의 혁신적인 경쟁약들이 출현할 가능성 (NH, '18/01)

▲ (경쟁 현황) 치료 약물 없음

. GM604의 임상결과가 위험요소 (NH, '18/01)

▲ (기타)

. FDA '14.2월 희귀의약품 지정(출시 후 7년 독점 판매)

. FDA 2016년 5월에 FAST TRACK(인허가 및 신속 시판허가 혜택) 지정

▲ (약가) 128mg, 40,000$ ~ 80,000$ / Year

. 40,000$/년 (NH, '18.01), 128mg, 80,000$(16mg 당 10,000달러, 미래에셋, '17/07)

▲ (Valuation) 0.2조원 

. 0.2조원(미래에셋, '17.07), 0.2조원(NH, '18/01)

4. VM202-CAD(허혈설 심장질환)

▲ (임상 진행) 한국 임상 2상 예정

5. VM206 (항암 치료 - 유방암, 위암, 췌장암)

▲ (임상 진행) 한국 임상 2상 예정

6. VM501 (혈소판 감소증 치료제)

▲ (임상 진행) 중국 임상3상

7. 추가 적응증 확장, CAR-T

▲ (VM202) 치료 유전자에 따라 다양한 적응증에 적용이 가능하도록 고안된 플라스미드 DNA플랫폼 기반이기 때문에 지속적인 파이프라인 확대가 용이

▲ (CAR-T)  암 환자의 말초혈액에서 면역세포인 T세포를 분리해 유전자 기술로 면역력을

강화한 뒤 다시 환자에게 주사하는 최신 면역항암제, 바이로메드는 4개의 CAR-T 후보물질을 보유

. 2015년 12월 미국 Bluebird Bio에 CAR-T 후보물질 VM801를 계약금 100만달러, 마일스톤 기술료 4,800만달러에 수출

| 기타 뉴스 업데이트

▲ 바이로메드, 자산 500억 증발...'3상만 무형자산' 인정 (데일리팜, '18. 3. 29)

. 금감원 제약바이오 개발비 무형자산 감리 선언 이후 오류를 인정하고 보수적인 회계 기준을 적용

. 3상 이후 발생한 지출 중 정부승인 가능성이 높은 개발프로젝트를 무형자산으로 인식하고 이전 단계 발생 지출은 경상개발비로 판단해 당기 비용으로 처리

▲ 바이로메드,' VM202' ‘중증하지허혈’ 중국 임상 2상에서 탁월한 치료 효과 확인 (뉴스타운, '18. 6. 29)

▲ 바이로메드, 美 DNA 생산시설 확보.."내년 상반기 GMP 생산" (뉴스핌, '18. 7. 18)

▲ 이연제약 "바이로메드, 美 인수시설로 상업생산하면 안 돼" (한국경제, '18. 7. 19)

▲ 바이로메드 중국 파트너 "VM501 3a상 성공적 결과 달성" (뉴스핌, '18. 7. 19)

▲ 바이로메드, 신경병증 유전자 치료제 임상3상 최종 환자 투여 완료 (이투데이, '18. 7. 27)

▲ 바이로메드, 김선영 1인 대표이사 체제로 전환 (서울경제, '18. 8. 1)

▲ 바이로메드, 샌디에고 생산시설 가동 위해 전문가 본격 영입 (한국경제, '18. 8. 13)

▲ 美정부, 마약성 진통제 생산량 감소 추진 (의약뉴스, '18. 8. 20)

▲ 美 유전자치료제 규제완화 (바이오스펙테이터, '18. 8. 20)

[참고자료]

ㅇ 증권사 리포트

(20170706, 미래) 바이로메드, 후기 임상으로 진검 승부.pdf

(20180124, NH) 바이로메드, 유전자치료제 분야의 글로벌 리더.pdf

(20180129, 메리츠) 바이로메드, 다시 봐야 할 회사.pdf

(20180202, IBK) 파이프라인 업데이트, (1) 바이로메드.pdf

(20180228, 한투) 꿈은 크고 확률은 높은 기업.pdf

ㅇ 전문가 블로그

바이로메드[084990] 전반적 Analysis (미생에서 완생으로 블로그, '17. 9. 28)